식품의약품안전처(처장 이의경)는 8월 3일 ‘티라브루티닙’ 등 7종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, ‘에쿨리주맙’ 등 2종에 대하여는 대상질환을 추가하는 한편, 개발단계 희귀의약품 1종을 지정하여 공고한다고 밝혔습니다.
희귀의약품 : 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품
개발단계 희귀의약품 : 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있습니다.≪ 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품 지정 공고 주요내용 (20.8.3.) ≫ |
신규 | 티라브루티닙 (경구제) | B세포성 원발성 중추신경계 림프종 |
실타캅타젠 오토류셀 (주사제) | 재발 또는 불응성 다발골수종 |
러비넥테딘 (주사제) | 전이성 소세포폐암 |
셀루메티닙 (경구제) | 신경섬유종증 1형 |
신규 | 프레토마니드 (경구제) | 약제내성 폐결핵 및 다제내성 폐결핵 |
로페그인터페론알파-2b (주사제) | 진성적혈구증가증 |
페그아스파르가제 (주사제) | 급성 림프구성 백혈병 |
변경 | 에쿨리주맙 (주사제) | 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD) |
오나셈노진아베파르보벡 (주사제) | 척수성 근위축증 |
개발단계 | PBP1510 (주사제) | 진행성 췌장암 |
식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠습니다.
자세한 내용은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있습니다.
